Lundi 18 novembre 2013.- Des chercheurs du Centre de recherche cardiovasculaire de l'École de médecine Icahn du Mont Sinaï, aux États-Unis, ont testé avec succès une thérapie génique, qui est administrée directement au cœur, pour inverser l'insuffisance cardiaque chez modèles animaux Plus précisément, il permet de réduire l'élargissement du cœur et d'améliorer la fonction cardiaque et le flux sanguin.
Les résultats de ces travaux, publiés dans Science Translational Medicine, sont issus de la phase finale de recherche préalable aux essais cliniques chez l'homme pour tester la thérapie génique SUMO-1. SUMO-1 est un gène qui "manque au combat" chez les patients souffrant d'insuffisance cardiaque. Pour les auteurs de la recherche, "la thérapie génique SUMO-1 peut être l'un des premiers traitements qui réduisent vraiment la taille des cœurs élargis et améliorent considérablement la fonction vitale d'un cœur endommagé." Le coordinateur de l'étude, Roger J. Hajjar, est impatient de commencer des essais chez des patients souffrant d'insuffisance cardiaque sévère.
L'insuffisance cardiaque reste la principale cause d'hospitalisation chez les personnes âgées. Elle survient lorsque le cœur est trop faible pour pomper correctement et faire circuler le sang dans tout votre corps.
Hajjar a déjà demandé l'autorisation de l'agence américaine des médicaments (FDA) pour tester la nouvelle thérapie génique SUMO-1 chez les patients souffrant d'insuffisance cardiaque. Lorsqu'il commencera, l'essai clinique sera le deuxième traitement de thérapie génique conçu pour inverser l'insuffisance cardiaque lancé par Hajjar et son équipe. Le premier essai, appelé CUPIDO, est dans sa phase finale des tests de thérapie génique avec SERCA2, dont les résultats des phases 1 et 2 étaient positifs.
Dans ce test, un gène connu sous le nom de SERCA2 est administré par un virus inerte, un virus modifié sans particules infectieuses. SERCA2 est un gène qui produit une enzyme critique pour le bon pompage du calcium hors des cellules et, dans l'insuffisance cardiaque, est dysfonctionnel, forçant le cœur à travailler plus dur et, dans ce processus, à croître plus grand que normal. Le virus porteur de SERCA2 est administré par les artères coronaires du cœur au cours d'une procédure de cathétérisme cardiaque et une seule dose de thérapie génique est nécessaire une fois pour rétablir la production de l'enzyme bénéfique à partir des gènes SERCA2.
Mais SERCA2 n'est pas la seule enzyme qui manque dans l'action dans l'insuffisance cardiaque, car une étude publiée en 2011 dans Nature par Hajjar et son équipe a montré que le gène SUMO-1 est également diminué dans les cœurs humains défectueux. SUMO-1 régule l'activité de SERCA2, ce qui suggère que la fonction de SERCA2 peut être améliorée sans altérer ses niveaux. Une analyse de suivi dans un modèle murin d'insuffisance cardiaque a montré que la thérapie génique SUMO-1 améliorait considérablement la fonction cardiaque.
Ainsi, ces experts ont testé l'administration de la thérapie génique SUMO-1 seule, de la thérapie génique SERCA2 seule et d'une combinaison de SUMO-1 et SERCA2. Dans de grands modèles animaux d'insuffisance cardiaque, ils ont vu que l'administration de la thérapie génique à haute dose SUMO-1, ainsi que SUMO-1 et SERCA2 ensemble, provoque de fortes contractions cardiaques, améliore la circulation sanguine et réduit les volumes de la cardiaque, par rapport à la thérapie génique SERCA2 seule.
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Les résultats de ces travaux, publiés dans Science Translational Medicine, sont issus de la phase finale de recherche préalable aux essais cliniques chez l'homme pour tester la thérapie génique SUMO-1. SUMO-1 est un gène qui "manque au combat" chez les patients souffrant d'insuffisance cardiaque. Pour les auteurs de la recherche, "la thérapie génique SUMO-1 peut être l'un des premiers traitements qui réduisent vraiment la taille des cœurs élargis et améliorent considérablement la fonction vitale d'un cœur endommagé." Le coordinateur de l'étude, Roger J. Hajjar, est impatient de commencer des essais chez des patients souffrant d'insuffisance cardiaque sévère.
L'insuffisance cardiaque reste la principale cause d'hospitalisation chez les personnes âgées. Elle survient lorsque le cœur est trop faible pour pomper correctement et faire circuler le sang dans tout votre corps.
Hajjar a déjà demandé l'autorisation de l'agence américaine des médicaments (FDA) pour tester la nouvelle thérapie génique SUMO-1 chez les patients souffrant d'insuffisance cardiaque. Lorsqu'il commencera, l'essai clinique sera le deuxième traitement de thérapie génique conçu pour inverser l'insuffisance cardiaque lancé par Hajjar et son équipe. Le premier essai, appelé CUPIDO, est dans sa phase finale des tests de thérapie génique avec SERCA2, dont les résultats des phases 1 et 2 étaient positifs.
Dans ce test, un gène connu sous le nom de SERCA2 est administré par un virus inerte, un virus modifié sans particules infectieuses. SERCA2 est un gène qui produit une enzyme critique pour le bon pompage du calcium hors des cellules et, dans l'insuffisance cardiaque, est dysfonctionnel, forçant le cœur à travailler plus dur et, dans ce processus, à croître plus grand que normal. Le virus porteur de SERCA2 est administré par les artères coronaires du cœur au cours d'une procédure de cathétérisme cardiaque et une seule dose de thérapie génique est nécessaire une fois pour rétablir la production de l'enzyme bénéfique à partir des gènes SERCA2.
Mais SERCA2 n'est pas la seule enzyme qui manque dans l'action dans l'insuffisance cardiaque, car une étude publiée en 2011 dans Nature par Hajjar et son équipe a montré que le gène SUMO-1 est également diminué dans les cœurs humains défectueux. SUMO-1 régule l'activité de SERCA2, ce qui suggère que la fonction de SERCA2 peut être améliorée sans altérer ses niveaux. Une analyse de suivi dans un modèle murin d'insuffisance cardiaque a montré que la thérapie génique SUMO-1 améliorait considérablement la fonction cardiaque.
Ainsi, ces experts ont testé l'administration de la thérapie génique SUMO-1 seule, de la thérapie génique SERCA2 seule et d'une combinaison de SUMO-1 et SERCA2. Dans de grands modèles animaux d'insuffisance cardiaque, ils ont vu que l'administration de la thérapie génique à haute dose SUMO-1, ainsi que SUMO-1 et SERCA2 ensemble, provoque de fortes contractions cardiaques, améliore la circulation sanguine et réduit les volumes de la cardiaque, par rapport à la thérapie génique SERCA2 seule.
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