Mercredi 17 juillet 2013.-C'est une avancée scientifique qui prend 15 ans de recherche, mais qui donne déjà les premiers résultats. En Italie, six enfants atteints de maladies rares et incurables sont traités par thérapie génique depuis trois ans et font déjà de grands progrès.
Le virus du SIDA peut être utilisé pour le traitement de deux maladies héréditaires graves. En 1996, un scientifique italien a découvert que c'était possible et après de nombreuses années de recherche et d'investissements d'un million de dollars par le Téléthon, la thérapie originale redonne vie à six enfants.
Les succès de deux essais, publiés dans Science et menés par le San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET) en Italie, montrent que ce traitement est efficace pour l'instant, contre deux maladies génétiques graves: la leucodystrophie métachromatique et le syndrome de Wiskott -Aldrich.
Les enfants traités avec cette technique dans cet institut sont: Mohammad, du Liban (photo, à gauche), Giovanni et Jacob, des États-Unis, Kamal, d'Égypte, Samuel, d'Italie (photo) et Canalp, de Turquie.
Trois d'entre eux souffraient de leucodystrophie métachromatique et trois du syndrome de Wiskott-Aldrich, et tous les six se sont rétablis grâce à la thérapie génique: ils peuvent vivre une vie normale et aller à l'école.
Bien qu'il s'agisse de deux maladies différentes, le traitement est le même: les cellules souches sont extraites de la moelle osseuse des patients, manipulées en laboratoire en ajoutant le virus VIH modifié (conserve à peine 2 à 4% de son génome d'origine) pour corriger le défaut génétique qui leur cause les maladies, et ils sont à nouveau injectés dans l'organisme des patients.
Ainsi, il est réalisé que la moelle osseuse des enfants apparaît alors complètement remplacée par les nouvelles cellules et qu'elles commencent à récupérer.
"Trois ans après le début de l'essai clinique, les résultats obtenus chez les six premiers patients sont très encourageants: la thérapie est non seulement sûre, mais également efficace et capable de modifier les antécédents cliniques de ces maladies graves", a déclaré Luigi Naldini, directeur du TIGET.
Ses collègues pensent que cette découverte ouvre la voie à de nouvelles thérapies pour traiter d'autres maladies à l'avenir.
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Le virus du SIDA peut être utilisé pour le traitement de deux maladies héréditaires graves. En 1996, un scientifique italien a découvert que c'était possible et après de nombreuses années de recherche et d'investissements d'un million de dollars par le Téléthon, la thérapie originale redonne vie à six enfants.
Les succès de deux essais, publiés dans Science et menés par le San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET) en Italie, montrent que ce traitement est efficace pour l'instant, contre deux maladies génétiques graves: la leucodystrophie métachromatique et le syndrome de Wiskott -Aldrich.
Les enfants traités avec cette technique dans cet institut sont: Mohammad, du Liban (photo, à gauche), Giovanni et Jacob, des États-Unis, Kamal, d'Égypte, Samuel, d'Italie (photo) et Canalp, de Turquie.
Trois d'entre eux souffraient de leucodystrophie métachromatique et trois du syndrome de Wiskott-Aldrich, et tous les six se sont rétablis grâce à la thérapie génique: ils peuvent vivre une vie normale et aller à l'école.
Bien qu'il s'agisse de deux maladies différentes, le traitement est le même: les cellules souches sont extraites de la moelle osseuse des patients, manipulées en laboratoire en ajoutant le virus VIH modifié (conserve à peine 2 à 4% de son génome d'origine) pour corriger le défaut génétique qui leur cause les maladies, et ils sont à nouveau injectés dans l'organisme des patients.
Ainsi, il est réalisé que la moelle osseuse des enfants apparaît alors complètement remplacée par les nouvelles cellules et qu'elles commencent à récupérer.
"Trois ans après le début de l'essai clinique, les résultats obtenus chez les six premiers patients sont très encourageants: la thérapie est non seulement sûre, mais également efficace et capable de modifier les antécédents cliniques de ces maladies graves", a déclaré Luigi Naldini, directeur du TIGET.
Ses collègues pensent que cette découverte ouvre la voie à de nouvelles thérapies pour traiter d'autres maladies à l'avenir.
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