Nous constatons des progrès médicaux visibles dans presque tous les domaines de la neurologie. Cependant, de nombreux patients et médecins attendent toujours de nouvelles thérapies qui permettront aux patients de vivre plus facilement avec la maladie. Pourquoi les maladies neurologiques deviennent un défi croissant, dans quels domaines de la neurologie ont progressé ces dernières années et ce que les patients attendent, dit le Pr. Jarosław Sławek, président de la Société polonaise de neurologie.
Professeur, laquelle des maladies neurologiques constitue actuellement le plus grand défi?
Les sociétés des pays développés, dont la Pologne, sont confrontées à un vieillissement progressif de la société. Cela crée de nombreux défis, à la fois d'ordre médical et économique. Parmi les maladies neurologiques associées au vieillissement, deux groupes sont sans aucun doute les plus difficiles à l'heure actuelle: les accidents vasculaires cérébraux et les maladies neurodégénératives, en particulier la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson. L'âge est le principal facteur de risque de ces maladies. L'espérance de vie a considérablement augmenté au cours des 100 dernières années - au début du 20e siècle, la vie moyenne était de 50 ans, maintenant elle est d'environ 80 ans - de sorte que le nombre de personnes atteintes de maladies neurologiques augmente. Après 90 ans pas moins de 40% de la population souffre de troubles cognitifs. Nous lutterons de plus en plus contre les problèmes neurologiques et leurs conséquences sanitaires et économiques.
Dans laquelle des maladies neurologiques voyez-vous des progrès particuliers dans le traitement pharmacologique des patients?
Il y a eu une révolution dans pratiquement tous les domaines neurologiques. Un changement très notable s'est produit dans le traitement de la sclérose en plaques, où nous n'avions aucun médicament efficace jusqu'à il y a 30 ans. Aujourd'hui, nous avons près de 10 médicaments qui sont déjà ou seront présents sur le marché, également en Pologne, car pour le moment, ils sont en cours d'enregistrement ou de remboursement. Ces thérapies, y compris les traitements biologiques, sont extrêmement modernes. Ils permettent aux patients de fonctionner «normalement» et prolongent considérablement cette durée.
Ce ne sont pas encore des médicaments capables de guérir les malades, mais ils réduisent considérablement l'invalidité et ralentissent l'évolution de la maladie. Un autre domaine de la neurologie dans lequel de grands progrès ont été réalisés est l'épilepsie, dans laquelle de nombreux nouveaux médicaments, molécules et méthodes chirurgicales sont apparus au cours de 20 ans, notamment nerf vague. Une autre maladie courante pour laquelle nous avons des traitements révolutionnaires est la «maladie de Parkinson». Nous avons plusieurs médicaments efficaces ici. Depuis la fin des années 1990, nous avons également eu des traitements de stimulation cérébrale profonde, c'est-à-dire l'implantation d'électrodes dans le cerveau reliées à un stimulateur externe (DBS), qui réduisent les symptômes de cette maladie pendant de nombreuses années. Depuis 2 ans, des thérapies par perfusion sont disponibles en Pologne comme alternative à la chirurgie de stimulation cérébrale, comme l'apomorphine sous-cutanée ou la duodopa entérale.
Aussi dans les accidents vasculaires cérébraux - depuis les années 90, nous avons une méthode par laquelle les caillots sanguins dans le cerveau sont dissous (la soi-disant thrombolyse intraveineuse), et depuis 2015, la thrombectomie mécanique, qui devient lentement également disponible en Pologne. Même dans le traitement des formes sévères de migraine, de nouveaux traitements biologiques très efficaces ont vu le jour: la toxine botulique et les anticorps monoclonaux.
Nous traitons efficacement la spasticité et les dystonies avec des injections de toxine botulique. Nous traitons les neuropathies inflammatoires (lésions des nerfs périphériques) et de nombreuses autres maladies auto-immunes du système nerveux avec des perfusions intraveineuses d'immunoglobulines. Il y a également d'énormes progrès dans le traitement des maladies rares: atrophie musculaire spinale, maladie de Pompe et de Fabry.
On peut donc dire que des progrès sont réalisés dans presque tous les domaines de la neurologie, bien que les exceptions soient deux maladies encore difficiles à traiter - la maladie d'Alzheimer et la sclérose latérale amyotrophique. La première est la forme la plus courante de démence, la seconde est relativement rare et extrêmement difficile à traiter (cas du célèbre physicien S. Hawking). Son évolution est très dramatique pour les patients qui perdent de la force, ont une atrophie musculaire, augmentent la parésie, perdent la capacité de respirer et sont pleinement conscients de leur maladie.
Quels nouveaux médicaments innovants améliorent particulièrement l'efficacité du traitement? Comment la vie des patients change-t-elle après l'introduction de thérapies innovantes?
Les thérapies innovantes en médecine sont des thérapies biologiques, des anticorps monoclonaux, dont le but est d'endommager et de neutraliser les protéines. La plus grande utilisation de ces anticorps est la sclérose en plaques. Ils sont également utilisés dans la migraine, où les anticorps attaquent les protéines responsables de la douleur.
Grâce à un traitement innovant, l'évolution de la maladie est ralentie - par exemple dans la migraine, la fréquence et l'intensité des maux de tête sont considérablement réduites. Des traitements biologiques sont en cours d'élaboration dans les maladies d'Alzheimer et de Parkinson, mais les résultats de ces études restent à voir. Nous avons une thérapie génique très prometteuse à l'horizon, qui est applicable lorsque le dysfonctionnement est causé par des dommages au gène. De telles recherches sont déjà en cours dans la maladie de Huntington et de Parkinson.
Le professeur pourrait-il nous parler d'un patient dont la vie a changé grâce à l'utilisation de médicaments modernes?
Dans ma pratique, j'ai un certain nombre d'exemples où les traitements modernes ont changé la vie des patients. Je pense surtout aux patients atteints de sclérose en plaques.
Une de mes patientes, une jeune fille, grâce à un traitement innovant, fonctionne tout à fait normalement - elle s'est mariée, a créé sa propre école de langues, a donné naissance à un enfant et profite de la vie. Un autre patient atteint de sclérose en plaques a souffert d'une énorme tension musculaire. Elle a reçu une pompe à baclofe pour lui donner un médicament pour détendre les muscles. Grâce à cela, ils peuvent vivre normalement et de manière autonome pendant près de 20 ans, malgré les rechutes et la progression de la maladie.
Je pense aussi à un patient atteint de la maladie de Parkinson qui dure depuis plus de 10 ans. Cette dame, bien qu'ayant déjà 70 ans, était encore en bon état biologique et mental. La moitié du temps de la journée, elle était dans la soi-disant offie, c'est-à-dire qu'il était hors service. Nous l'avons mise dans un traitement entéral moderne duodopa et maintenant elle travaille pratiquement toute la journée, avec de petites périodes de mouvements involontaires. Ou un patient atteint de la maladie de Parkinson à début précoce qui est tombé malade avant 30 ans. Après avoir implanté une stimulation cérébrale profonde en 2003, il s'est marié, a un enfant, conduit une voiture.
Les patients polonais ont-ils accès à des médicaments modernes?
Malheureusement, tous les médicaments disponibles ailleurs ne sont pas également disponibles chez nous. Les disproportions dans le domaine des maladies rares sont particulièrement visibles. Ce sont généralement des thérapies très coûteuses qui, malgré leur efficacité prouvée, ne sont pas remboursées en Pologne en raison du prix ou sont disponibles, mais pour un groupe très limité de patients.
Quelles nouvelles thérapies les patients attendent-ils?
Pour le moment, aucun médicament n'est remboursé pour les patients souffrant de la forme la plus sévère de migraine. Un malade peut être exclu de la vie pendant plus d'un demi-mois, il est en congé de maladie, et ce sont des frais pour l'État. Par conséquent, il serait avantageux tant pour les patients que pour le budget que ces médicaments soient remboursés. C'est ce que font les pays développés, en convertissant les avantages du traitement en revenu d'activité par l'employé qui vient travailler.
Bien que cela ne s'applique pas au traitement pharmacologique, je ne peux manquer de mentionner l'attente des patients qu'une méthode moderne de traitement de l'AVC ischémique sera disponible plus largement - la soi-disant thrombectomie mécanique. Le plus gros travail des médecins et des patients victimes d'AVC à l'heure actuelle est de restreindre l'accès à cette méthode. Il est prévu de lancer seulement 7 centres dans le cadre des projets pilotes, et les autres devraient être ouverts dans les années à venir. Cela signifie qu'une méthode efficace, qui sauve l'efficacité et la vie des patients, n'est pas disponible pour plus de la moitié des Polonais.
De nombreuses solutions en médecine, y compris la neurologie, nécessitent une action rapide. Certains d'entre eux sont de nature organisationnelle, comme la suppression des délais rigides de séjour des enfants à l'hôpital, et peuvent apporter des résultats rapides, par exemple sous la forme de disponibilité (réduction des files d'attente) pour les services médicaux. Mais cela nécessite des entretiens, des rencontres, des traitements sérieux entre médecins, neurologues et le ministère de la Santé ou le Fonds national de la santé.
En conclusion - il y a eu des progrès visibles dans de nombreux domaines de la neuroscience - de nombreux patients qui avaient une maladie neurologique en guise de phrase peuvent maintenant profiter de la vie et bien fonctionner. Cependant, il existe encore de nombreuses thérapies, des médicaments que les médecins, mais surtout les patients attendent.