La liste de novembre des médicaments remboursés n'incluait pas un médicament qui sauve la vie de personnes souffrant de leucémie myéloïde chronique et de leucémie lymphoblastique aiguë. Actuellement, le programme de don financé par le fabricant de médicaments est en cours de suppression et les patients demandent toujours au ministère de la Santé d'avoir accès à des thérapies innovantes, qui sont standard en Europe.
Polonais sans accès au remboursement d'un médicament qui inhibe le développement de la maladie
La vie dépend souvent d'un patient recevant un médicament innovant. Les membres de l'Association nationale pour l'aide aux patients atteints de leucémie myéloïde chronique (PBS) ont tout mis en œuvre pour changer le sort des personnes gravement atteintes de leucémie myéloïde chronique et de leucémie lymphoblastique aiguë. Le problème a suscité l'intérêt des médias, des parlementaires, des experts et de nombreuses personnes de bonne volonté. Au terme des activités visant à améliorer la situation des patients, ils ont cependant rencontré une résistance incompréhensible de la part des fonctionnaires du ministère de la Santé.
«Leucémie myéloïde chronique» ou «leucémie lymphoblastique aiguë» - un tel diagnostic posé dans notre pays jusqu'à récemment signifiait une condamnation à mort. Grâce au développement de la médecine, une thérapie révolutionnaire vitale est apparue, et donc un espoir pour les patients atteints d'un cancer du sang. Le médicament innovant pourrait entraver la progression de la maladie, leur permettre de reprendre vie et de travailler ou d'attendre une greffe de moelle osseuse. La joie des patients s'est avérée éphémère, car un traitement mensuel avec le médicament coûte environ 28 000 PLN. Pour le reste de leur vie, ils doivent prendre un comprimé par jour, mais la plupart des patients diagnostiqués ne peuvent pas se permettre une telle dépense, même si c'est le coût de leur vie.
L'association PBS a fait appel à plusieurs reprises et a envoyé des lettres au ministère de la Santé concernant des patients qui ont subi des traitements infructueux avec l'utilisation de préparations remboursées. Pour ce groupe de personnes, le seul salut et espoir de vie est Iclusig (ponatinib). C'est un médicament qui a le statut de thérapie vitale chez les patients qui ont développé une résistance ou qui ont des contre-indications à l'utilisation d'inhibiteurs. 150 patients peuvent survivre, mais l'étape nécessaire est d'introduire un financement pour un médicament à l'efficacité prouvée.
Les membres du Comité parlementaire de la santé ont également été sollicités. En 2017, les députés Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz, Jolanta Szczypińska ont rendu une décision parlementaire sur les patients atteints de PBSh et OBL. La députée Małgorzata Zwiercan, qui n'a pas encore reçu de réponse du ministère de la Santé.
La seule aide que l'État polonais a décidé d'offrir aux personnes touchées par ces maladies est l'accès au médicament Iclusig (ponatinib) dans le cadre de la procédure d'accès d'urgence aux technologies pharmaceutiques. Il était censé être un sauvetage rapide pour les patients qui ont besoin de médicaments enregistrés dans l'Union européenne, mais non couverts par un remboursement en Pologne. Ce sont des patients pour lesquels les médicaments de la liste de remboursement ne fonctionnent pas, donc l'accès à de nouvelles thérapies est une question de vie ou de mort pour eux.
Autorisé, mais non remboursé, Iclusig (ponatinib) est la dernière chance de survie des patients, ce qui est confirmé par les avis des médecins traitant des patients atteints de LMC et d'OBL. La nécessité urgente de mettre le médicament à la disposition des patients est appuyée par des demandes adressées par les hôpitaux au ministère de la Santé dans le cadre de cette procédure. Au cours de l'année d'application de la loi, le ministère a rendu 10 décisions positives sur le financement de la pharmacothérapie en vertu du RDTL. Il ne suffit pas de répondre aux besoins des plus faibles.
Des procédures trop longues avec le risque de mettre la vie des patients en danger
Malheureusement, la procédure RDTL présente des faiblesses. Les patients ont été exposés à une longue attente, parfois de deux mois, de la décision du ministère, ce qui met leur vie en danger pour les patients atteints d'OBL.Il existe un risque de perturber la continuité du traitement, car les enregistrements RDTL nécessitent une confirmation de l'efficacité après 3 mois et le consentement au traitement couvre également 3 mois. Les patients atteints de LMC seront contraints d'arrêter le traitement en attendant le résultat et la prochaine décision du ministère de la Santé, ce qui aura un impact sur l'efficacité du traitement et son efficacité. En raison de l'absence de budget distinct pour le financement du RDTL et des obstacles économiques, tous les hôpitaux ne pourront pas financer le traitement, même s'ils reçoivent déjà une décision positive du ministère de la Santé.
Prof. Tomasz Sacha du département et clinique d'hématologie du Collegium Medicum de l'Université Jagellonne de Cracovie lors du 14e Forum du marché de la santé.
- Un exemple de combien il est nécessaire est le programme de médicaments pour les patients atteints de leucémie myéloïde chronique. Deux médicaments importants y font défaut. Le premier, le ponatinib, médicament de troisième génération, est utilisé chez les patients réfractaires au traitement de première et de deuxième intention. Il est efficace et permet aux patients d'entrer en rémission. Cependant, il n'est pas disponible dans le programme de médicaments, mais dans le programme d'accès d'urgence à la thérapie, qui est un fardeau pour les cliniques, et le programme exige que le traitement soit évalué après trois mois et qu'une autre demande soit envoyée au ministère de la Santé. Avec quel patient doit-il être traité pendant cette période? - a posé la question au prof. Sacha.
L'attente d'un soutien dans le traitement qui sauve la vie des malades, le manque de décisions officielles ou la longueur des procédures peuvent être qualifiés de norme en Pologne. Peur, impuissance, amertume et colère - ces émotions décrivent le mieux les malades jusqu'à récemment. Heureusement, ceux qui fabriquent le médicament ont décidé de les aider. Bien que l'État doive donner à ses citoyens une chance de continuer leur vie, le fabricant du médicament Iclusig (ponatinib) l'a fait. Au cours des deux dernières années, une aide non remboursable aux patients polonais dans le besoin a été fournie par le fabricant de médicaments, Angelini Pharma Polska, dans le cadre du programme de dons.
Grâce à la bonne volonté du fabricant, 74 patients souffrant de leucémie myéloïde chronique et de leucémie lymphoblastique aiguë ont été traités par Iclusig (ponatinib). De septembre 2016 à août 2018, la société a fait don de 388 paquets d'Iclusig (ponatinib) d'une valeur de 9 millions de PLN, gratuitement.
- Dans le cadre du programme de don lancé par Angelini, les patients ont été traités dans 22 centres cliniques à Varsovie, Białystok, Gdańsk, Toruń, Szczecin, Lublin, Łódź, Olsztyn, Gdańsk, Zamość, Cracovie, Katowice, Poznań et Wrocław. Au départ, l'assistance était prévue pour un an, mais grâce à nos efforts, le programme pour les patients polonais a été prolongé à deux ans. Après cette période, il est éteint - nous assurons la poursuite du traitement avec Iclusig pour les patients existants, mais les autres activités n'incluent pas l'inclusion des patients nouvellement diagnostiqués - a déclaré Agnieszka Miąsek, directrice de la politique des prix et du remboursement chez Angelini Pharma Polska.
Tout est entre les mains du ministère de la Santé
D'un point de vue administratif, le processus de remboursement d'Iclusig a été repris par le fabricant et à ce stade, il appartient au ministère. En avril 2018, Angelini Pharma Polska a déposé une demande de reprise de la procédure suspendue de remboursement et de détermination du prix de vente officiel du médicament Iclusig (ponatinib) utilisé dans le cadre de programmes de médicaments: "Traitement de la leucémie myéloïde chronique (CIM-10 C.92.1) avec le ponatinib" et "Traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë du chromosome Philadelphie (Ph +) avec le ponatinib (CIM-10 C91.0)". Cette demande a été approuvée par le ministère de la Santé. Malheureusement, rien ne s'est produit depuis lors qui pourrait accélérer le processus de remboursement et aider les patients. Malgré la nomination de deux dates de rencontres avec le fabricant du médicament, elles ont toutes deux été annulées par le ministère sans donner de nouvelle date. Le producteur a déclaré au ministère de la Santé qu'il était prêt à parler pour amener le processus de remboursement à une solution positive, mais l'État doit prendre la responsabilité de la vie et de la santé de ses citoyens.
Les patients atteints de LMC et d'OBL ne comprennent pas pourquoi les personnes les plus vulnérables n'ont toujours pas la garantie du traitement nécessaire en Pologne. Iclusig (ponatinib) a été autorisé dans l'Union européenne en 2013. Il est actuellement remboursé dans tous les pays de l'UE, à l'exception de la Pologne, de la Hongrie et de la Slovénie. Les personnes qui ont besoin du médicament sont également incapables d'accepter un autre point - en quoi elles diffèrent des patients en Roumanie, en Hongrie, en Bulgarie, en France, en Espagne, en Belgique, au Portugal et dans de nombreux autres pays qui ont fourni à leurs patients un traitement gratuit. Les pays de l'Union européenne remboursent les traitements médicamenteux efficaces, tandis que la Pologne reste dans la queue de l'Europe, malgré le fait que le nombre de personnes souffrant de cancers du sang augmente constamment.
- Ce que les patients cancéreux n'ont généralement pas, c'est le temps - avant qu'un nouveau médicament ne soit remboursé en Pologne, certains patients ne pourront pas bénéficier d'une thérapie moderne. Par conséquent, il est extrêmement important d'assurer la disponibilité rapide d'un nouveau médicament dans le cadre du système de remboursement pour les patients atteints d'un cancer du sang. Et pour le système de santé, cela devrait être une priorité - a déclaré Jacek Gugulski, président de l'Association nationale pour l'aide aux patients atteints de leucémie myéloïde chronique.
Association PBS
L'Association nationale d'aide aux patients atteints de leucémie myéloïde chronique soutient les personnes atteintes de PBS, leurs familles et leurs proches. Il organise des campagnes de formation et d'information sur la maladie et les méthodes modernes de traitement de la leucémie. Il participe aux travaux d'organisations nationales et internationales de lutte contre le cancer. Mais surtout, il essaie de garantir aux patients un accès complet, égal et gratuit aux meilleures méthodes et médicaments pour les aider à surmonter la maladie.
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