L'avènement de la première thérapie contre l'atrophie musculaire spinale (SMA) est une révolution dans la prise en charge des patients atteints de SMA. Après tout, nous sommes capables de faire face à cette maladie grave et rare. Cependant, il est nécessaire de s'assurer que la thérapie est disponible pour tous les patients quelle que soit la forme de la maladie et sa gravité - les experts ont souligné lors du débat «Atrophie musculaire spinale - tableau clinique et perspectives de traitement». Au cours du débat, le président de la Fondation - Kacper Ruciński - est intervenu en tant qu'orateur.
L'occasion d'organiser le débat a été le Congrès international de la SMA qui s'est tenu les 25 et 27 janvier 2018 à Cracovie - le plus grand événement scientifique de l'histoire consacré exclusivement à l'atrophie musculaire spinale. Co-organisé par la Fondation SMA et SMA Europe, il a attiré plus de 450 experts du monde entier à Cracovie. Le congrès s'est tenu sous le haut patronage du commissaire européen à la santé et à la sécurité alimentaire - Vytenis Andriukaitis, ainsi que du ministère de la Santé et de la ville de Cracovie.
La discussion sur le système a été suivie par: prof. dr hab. le médecin Marcin Czech, sous-secrétaire d'État au ministère de la Santé; Experts médicaux polonais dans le domaine de la neurologie et des maladies neuromusculaires prof. dr. méd.Anna Kostera-Pruszczyk (Université de médecine de Varsovie), prof. dr hab. Med Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Université médicale de Gdańsk) et prof. dr hab. med. Barbara Steinborn (Université médicale de Poznań); experts étrangers de renommée mondiale prof. Dr Enrico Bertini (Hôpital Bambino Gesù, Rome) et prof. Laurent Servais, MD (Institut de Myologie, Paris, et CHR Citadelle Hospital, Liège); Dr Magdalena Władysiuk, experte en système de santé, et le président de notre Fondation - Kacper Ruciński.
Un miracle médical en SMA?
«Nous devons dire clairement qu'il n'y a pas de miracles en médecine. Mais si l'on regarde à quoi ressemblaient les soins des patients atteints de SMA jusqu'à présent, où nous ne recommandions que la rééducation, la prophylaxie anti-escarres et le soutien du patient, l'apparition d'un médicament qui restaure les fonctions motrices ou leur permet d'apparaître pour la première fois, cela peut être décrit comme un miracle. . " - admis prof. dr hab. med. Barbara Steinborn, présidente de la Société polonaise des neurologues pour enfants.
Comme l'a admis Kacper Ruciński, l'apparition du premier traitement efficace contre l'AMS en décembre 2016 a complètement changé la réalité des patients et de leurs familles. "Pour nous, les familles, ce n'est peut-être pas un miracle, car ils n'existent pas, mais c'est certainement une énorme avancée et quelque chose qui nous a fait croire que nous pouvons enfin surmonter cette maladie grave et souvent mortelle."
Le besoin d'un médicament et un diagnostic rapide
Prof. Laurent Servais, MD, qui a soigné des patients atteints de SMA en France et en Belgique et a commencé le traitement chez plus de 100 patients, a souligné qu'il est crucial que le moins de temps possible s'écoule entre l'observation des symptômes et le diagnostic et le début du traitement. «Raccourcir ce délai est extrêmement important - par conséquent, premièrement, éduquez les médecins et les étudiants en médecine à reconnaître l'AMS, deuxièmement, assurez-vous que le traitement commence le plus tôt possible, et enfin effectuez un dépistage néonatal pour réduire le temps nécessaire au diagnostic et aux décisions de traitement. En effet, cela se traduira par une efficacité du traitement à long terme. " - dit le prof. Servais.
Prof. dr hab. Le Dr Marcin Czech, sous-secrétaire d'État au ministère de la Santé, a admis qu'il était ravi que des thérapies qui nous permettraient de lutter efficacement contre cette terrible maladie mortelle aient commencé à apparaître. «Du point de vue du clinicien, j'aimerais que ce médicament soit remboursé encore aujourd'hui. Malheureusement, le système ne fonctionne pas de cette façon - nous devons tenir compte de nombreuses contraintes, y compris financières. Nous ne pouvons pas oublier combien coûtent les médicaments utilisés dans les maladies rares. Cela peut réduire considérablement la marge de manœuvre. Je pense que certains changements dans le système de santé sont sans aucun doute nécessaires. À partir d'aujourd'hui, cependant, nous avons le budget de remboursement tel que nous l'avons, le fabricant doit donc faire preuve de compréhension et d'une flexibilité exceptionnelle. " - a souligné le sous-ministre de la Santé.
Bon à savoir
La Fondation SMA est la seule organisation en Pologne à associer des personnes souffrant d'amyotrophie spinale et leurs familles. Il a été créé en 2013 à l'initiative de parents d'enfants atteints de SMA. L'objectif de la Fondation est de mener des activités globales pour les personnes atteintes de SMA et leurs proches, de lutter pour des changements dans les conditions et les normes de soins médicaux, de sensibiliser à l'existence et aux conséquences sanitaires de la maladie, de financer la recherche et de soutenir les activités visant à développer et à fournir un traitement efficace.
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